Američka agencija za hranu i lijekove FDA pokrenula je proceduru za hitnu registraciju prvog staničnog pripravka za liječenje do sada neizlječivih kroničnih bolesti - GHD-a, odnosno, reakcije odbacivanja transplantata i Chronove bolesti, a u završnoj su fazi i ispitivanja učinkovitosti na bolesnicima s dijabetesom tipa 1 i akutnim infarktom srčanog mišića. Pripravak se zove Prochymal, a proizvodit će ga tvrtka Osiris Therapeutics, vodeća američka kompanija za istraživanje i proizvodnju matičnih stanica na području upalnih, ortopedskih i kardiovaskularnih bolesti, koja će pripravak komercijalizirati u Americi i Kanadi. U Europi će ga distribuirati Osirisov partner Genzyme, koji u 14 proizvodnih pogona, smještenih pored Bostona, proizvodi rekombinantne bjelančevine i hrskavice. Očekuje se da će FDA registrirati pripravak u toku mjeseca i da će odmah početi komercijalna proizvodnja što znači da se očekuje na tržištu još ove godine.
Ta je vijest u Hrvatskoj odjeknula poput senzacije, a Prochymal je proglašen revolucionarnim lijekom, koji će spasiti tisuće ljudi. Kod brojnih bolesnika koji pate od tih kroničnih i do sada neizlječivih bolesti probuđena je nada u izlječenje i mnogi od njih ne prestaju zvati strukovna medicinska društva i raspitivati se o efikasnosti i cijeni novog lijeka. Naime, riječ je o bolestima za koje do sada ne postoji odgovarajući lijek. Dijabetes je najmasovnija kronična bolest na svijetu, a tretira se jedino inzulinom. Pacijenti s Chronovom bolešću osuđeni su na bol, strogi režim prehrane i brojne operacije, a srčani mišić nakon infarkta, najčešćeg uzročnika smrti u svijetu, za sada je nemoguće regenerirati. Liječnici su pak suzdržaniji i čekaju nove rezultate.

S inauguracijom novog američkog predsjednika Baracka Obame odmah se dogodio veliki preokret na području istraživanja embrionalnih matičnih stanica: prošlog tjedna je američka FDA dala zeleno svjetlo kalifornijskom Geronu za prvo kliničko ispitivanje paraliziranih bolesnika s pripravcima napravljenim od embrionalnih matičnih stanica. Također, američko Ministarstvo obrane financijski je podržalo testiranje Prochymala u tretiranju radijacijskog sindroma u slučaju nuklearne katastrofe tako da ne bi trebalo iznenaditi da uskoro započnu i nova ispitivanja. "Prochymal nije lijek, jer stanice ne mogu biti lijek, nego tekući stanični pripravak, prvi koji je proizveden za komercijalnu upotrebu", objasnio je prof. dr. Slobodan Vukičević, vodeći hrvatski stručnjak u biomedicini, redovni profesor i voditelj Laboratorija za mineralizirana tkiva na Medicinskom fakultetu. "Dobiva se iz koštane moždine dobrovoljnih davatelja, dakle, odrasle nepoznate osobe. Budući da su te stanice vrlo osjetljive, transportiranje će biti strogo regulirano, primjerice, neće smjeti dugo stajati na carini i slično. U slučaju da se ovo pokaže unosnim, siguran sam da će Genzyme izgraditi novo postrojenje u Europi i da neće prenašati stanice iz Amerike u Europu."

Što to znači za Hrvatsku? Dr. Vukičević kaže da nema nikakvih prepreka da Prochymal dođe do hrvatskih bolesnika, osobito zato što Genzyme ima svoje predstavništvo u zemlji. Budući da pripravak neće smjeti čekati na granici između Hrvatske i Europske unije, kaže, trebao bi se potpisati sporazum s carinom o prioritetnom tretmanu staničnih pripravaka kako bi neometano i bez čekanja stigli na vrijeme na odredište. Zatim, pripravak će trebati proći kroz registracijski postupak i u Hrvatskoj. Iako u Hrvatskoj još ne postoji ni jedan protokol za registraciju staničnog pripravka, hrvatska Agencija za lijekove to može riješiti u najkraćem roku, smatra dr. Vukičević, jer je to u korist bolesnika tako da pripravak možemo očekivati u Hrvatskoj u toku godine dana.

Na pitanje može li se Prochymal nazvati revolucionarnim otkrićem u liječenju dosad neizlječivih bolesti, te hoće li jedna terapija, tj. doza, zaista stajati, kako su napisali hrvatski mediji, od 20 do 30 tisuća dolara, odnosno, oko 150 tisuća kuna, dr. Vukičević je odgovorio da Prochymal "ne bi nazvao revolucionarnim pripravkom nego velikim napretkom u medicini, koji ohrabruje". "To je dokaz da u tijelu odrasle osobe postoje stanice s potencijalom diferenciranja u različita tkiva, koje doduše nemaju takav potencijal kao embrionalne matične stanice, ali su etički u potpunosti prihvatljive", rekao je dr. Vukičević dodavši da će biti potreban jedino pristanak donatora, dakle, postupak će biti sličan kao i kod dobrovoljnog davanja krvi. Ali po Vukičevićevu mišljenju revolucionarna je tehnologija kojom su se uspjele izolirati najpotentnije stanice.

"Hoće li za izliječenje biti dovoljna jedna, dvije ili nekoliko doza, ovisit će o vrsti bolesti i o konačnom ishodu kliničkih ispitivanja, koja će pokazati koliko doza treba za regeneraciju, primjerice, beta stanica u gušterači kod bolesnika s dijabetesom s tipom 1", objasnio je dr. Vukičević. "U dosadašnjim ispitivanjima bolesnici su dobili samo jedan stanični pripravak i njihovo se stanje naglo i znatno poboljšalo. Što se tiče cijene, spomenute svote su pretjerane. Cijena novog lijeka nikada se ne oglašava unaprijed, no zbog skupih kliničkih ispitivanja cijena neće biti niska."
Matične stanice istražuju se već 15-ak godina, a tehnologija tkivnog inženjerstva temelji se na tome da se iz matičnih stanica može razviti svih 220 vrsta ljudskog tkiva. Kompanija Osiris Therapeutics počela je istraživanja zasnovana na matičnim stanicama s idejom regeneracije oštećenih zglobnih površina, a u međuvremenu je stotine kompanija tog tipa propalo, jer su ta istraživanja vrlo skupa. Osim transplantacije koštane moždine, koja se radi rutinski već godinama u svim velikim kliničkim centrima svijeta, uključujući i KBC Zagreb, kaže dr. Vukičević, danas već postoji nekoliko postupaka upotrebe stanica u medicini. Također, na tržištu se već nalazi jedan stanični pripravak Chondrogen, koji je namijenjen za regeneraciju meniskusa i prevenciju artritisa u koljenima. Proizvodi ga američki Genzym, koji je proveo dugogodišnji klinički pokus s bolesnicima kojima su stavljeni usadci napravljeni od razmnoženih hrskavičnih stanica. Taj pripravak dobiva se iz stanica oštećenih zglobnih površina čovjeka, znači, ne iz matičnih stanica, kaže dr. Vukičević, a zbog toga se stanice moraju uzimati od iste osobe jer bi u protivnom slučaju došlo do odbacivanja transplantata. Postupak je bio sljedeći: pacijent je morao dati biopsiju svoje hrskavice iz koljena, zatim su se stanice razmnažale tri, četiri tjedna, a onda su se vraćale na mjesto ozljede.

"Kompanija Osiris Therapeutics završila je klinička ispitivanja pripravka Prochymala u fazi 1, 2 i 3 za tri vrste bolesti", pojasnio je dr. Slobodan Vukičević. Prvo se ispitivala učinkovitost na bolesnicima koji "boluju od reakcije transplantata prema primatelju - GHD", zatim oboljelima od iste bolesti, ali otpornima na kortikosteroide te oboljelima od Chronove bolesti. Pripravak je u trećoj fazi kliničkih ispitivanja na oboljelima od dijabetesa tipa 1, dakle, onima kojima u potpunosti manjka inzulin, te od akutnog infarkta miokarda. U čemu se razlikuje faza 2 od faze 3? "U fazi 2 ispituju se primjerice, koliko puta se neka doza mora ponoviti te da li je jednokratno davanje dovoljno ili nije, a u fazi 3 najbitnije je ispitivanje učinkovitosti u duljem vremenskom razdoblju", objasnio je dr. Vukičević. "Velika je vjerojatnost da će Prochymal biti iznimno učinkovit i kod tih bolesti. Očekujemo da će se indikacije širiti i da bi se nove ohrabrujuće vijesti mogle pojaviti u toku godine dana." Na pitanje kako je moguće da jedan lijek pokrije tako širok dijapazon bolesti, dr. Vukičević je rekao da je imunološka etimologija bolesti zajednička za dijabetes i Chronovu bolest te da se terapijski koriste kortikosteroidi kako bi se spriječila imunološka reakcija organizma.

Zbog dobrih rezultata dobivenim u tim kliničkim ispitivanjima, američka agencija za hranu i lijekove FDA i Europska medicinska agencija EMEA, dali su Prochymalu status "orphan drug", dakle, prioritetni status. Dr. Vukičević je objasnio da to znači da mogu hitnom procedurom dobiti brzu dozvolu jer su okončali treću fazu kliničkih ispitivanja za tzv. bolest reakcije transplantata prema primatelju. "Riječ je o akutnom ili kroničnom obliku bolesti koji se javlja kod oko 50 posto pacijenata s transplantiranom koštanom moždinom", kaže. "Ti pacijenti primaju stanice od nekog drugog davatelja, koji je najsrodniji primatelju, primjerice, u slučaju hematološkog raka krvi, zatim različitih oblika teških anemija i imunoloških poremećaja. U tim slučajevima donira se koštana moždina, a mogu se upotrijebiti stanice iz krvi novorođenog djeteta, te iz periferne krvi. Do odbacivanja dolazi zato što tijelo primatelja prepoznaje stanice davatelja kao strane. U tom imunološkom napadu najčešće su zahvaćeni gastrointestualni trakt, koža i jetra te unutar sto dana od transplantacije dolazi do različitih reakcija kao što su čir, akutna upala i slično. Mogu biti vrlo opasne po život prije nego što ti bolesnici postaju imunološki jači."

U jednom od kliničkih ispitivanja temeljenim na matičnim stanicama sudjelovala je i zagrebačka Klinika za ortopediju KBC Zagreb na Šalati na čelu s prof. dr. Miroslavom Hašplom, ortopedom i sveučilišnim profesorom, koji je u doba studije bio i u Specijalnoj bolnici Akromion u Krapinskim toplicama. Dr. Hašpl je ispričao kako se studijom ispitivala djelotvornost autologne transplantacije hondrocita, odnosno, nove metode transplantacije umjetno uzgojenih stanica hrskavice. Ispitivanje su organizirali belgijska tvrtka Tigenix te Sveučilište u Leuvenu pored Bruxellesa na čelu s prof. dr. Luytenom. Studija je obuhvaćala 120 bolesnika iz pet država Europske unije te devet bolesnika iz Hrvatske, koji se i danas, šest godina nakon završetka ispitivanja, osjećaju izvrsno. Bolesnici su operirani s dvije operacijske metode - 60 metodom mikrofraktura, a 60 metodom transplantacije autolognih hondrocita, odnosno, hrskavične stanice. Studijom se trebalo dokazati da je presađivanje vlastite hrskavice superiornije od dosadašnjih kirurških metoda.

Kliničko ispitivanje je provedeno na pacijentima s ozlijeđenom zglobnom hrskavicom koljena, koja nema krvne žile ni živce i zbog toga vrlo teško spontano zacjeljuje. Do sada je razvijeno mnogo operacijskih metoda njezinog liječenja, od obične lavaže zgloba pa sve do metode autolognih osteohondralnih presadaka, tzv. mozaik plastike. "Sve te operacijske metode nisu davale zadovoljavajući rezultat jer se hrskavični defekt nije regenerirao nego se reparirao, znači, nije se stvarala vlastita hrskavica nego tzv. 'ožiljkasta hrskavica', mješavina između vezivnog i hrskavičnog tkiva", pojasnio je dr. Hašpl.
"Zbog toga se zadnjih godina razvila metoda transplantacije vlastite hrskavice", nastavio je dr. Hašpl. "Uzeo bi se komadić vlastite hrskavice pomoću artroskopske tehnike malog uboda, zatim bi se hondrociti razmnožavali izvan tijela u laboratorijskim uvjetima, a nakon toga vraćali na mjesto defekta hrskavice gdje bi nastavili živjeti stvarajući međustaničnu tvar. Željela se stvoriti hrskavica s jednakim svojstvima kao i originalna, vlastita hrskavica."
Na Klinici za ortopediju na KBC Zagreb operirano je devet bolesnika - pet metodom mikrofraktura, a četvero metodom transplantacije autolognih stanica hrskavice. Nakon operacije bolesnici su bili praćeni pet godina kako bi dobili što bolji uvid u rezultate liječenja. "Studija je pokazala da su obje grupe bolesnika nakon dvije godine imale slične rezultate, no nakon toga bolje rezultate pokazali su bolesnici operirani metodom transplantacije hrskavice", zaključio je dr. Hašpl. "Kod njih je dobivena kvalitetnija hrskavica, sličnija vlastitoj hrskavici čime je postignuto izliječenje mjesta defekta hrskavice."

Po mišljenju dr. Hašpla, to ukazuje na veliki napredak u medicini, no ipak ne znači da se svi defekti hrskavice mogu izliječiti celularnom terapijom. Za sada se mogu liječiti izolirani hondralni defekti s očuvanom okolnom hrskavicom kod mlađih ljudi životne dobi ispod 50 godina.
Prof. dr. Rajko Ostojić, internist s KBC Zagreb, objasnio je važnost pripravka Prochymala u liječenju Chronove bolesti, kronične upalne bolesti probavnog sustava, koja se može razviti na potezu od usta do anusa, najčešće na spoju tankog i debelog crijeva. Chronova bolest otkriva se kolonoskopijom s biopsijom sluznice crijeva, rendgenom i ultrazvučnim color doplerom, a najčešći simptomi su bol i osjetljivost u donjem trbuhu, te proljevi, a može doći i do zatvora, otečenosti, povraćanja, slabosti, povišene temperature pa čak i neishranjenosti.
"Uzroci Chronove bolesti još su nepoznati, no pretpostavlja se da se radi o abnormalnoj, imunološkoj reakciji na neprepoznate crijevne antigene ili mikroorganizme, koji kod osoba s nasljednim predispozicijama, odnosno, genetski osjetljivih osoba, potiču kroničnu upalu", pojasnio je dr. Ostojić. "Okidač je još nerazjašnjen, no poznato je da nasljedni faktori utječu na razvoj bolesti u iznosu od 60 posto, te da je bolest učestala kod blizanaca. Od vanjskih faktora najrizičnije je pušenje."

Chronova bolest je rasprostranjenija u zemljama zapadne Europe gdje je raspon od pet do 20 novooboljelih na 100 tisuća stanovnika nego u Aziji i Južnoj Americi. Najčešće se javlja od 20 do 40 godine, no može se javiti i između 60 i 70. Učestaliji je kod bijelaca, te žena, a braća i sestre oboljelih imaju čak 10 do 15 posto veći rizik da se i sami razbole. U Hrvatskoj je rasprostranjenost slična kao u zapadnoj Europi - od 10 do 12 bolesnika na 100 tisuća stanovnika. "Može se reći da u Hrvatskoj ima od 450 do 550 bolesnika oboljelih od Chronove bolesti", rekao je dr. Ostojić.
Dr. Ostojić je obajsnio da se Chronova bolest liječi sa četiri tipa lijekova - aminosalicilatima, kortikosteroidima, imunosupresivima i biološkom terapijom, primjerice, anti-TNF, koji funkcioniraju kod određene vrste, odnosno, stupnja te bolesti. "Na žalost, mnogi od tih bolesnika otporni su na te lijekove, čak i one najjače kao što su kortikosteroridi, imunosupresivi i biološka terapija i zato su najčešće ispitivani upravo takvi bolesnici", kazao je dr. Ostojić. "Dosadašnji rezultati su pokazali da bi matični pripravak Prochymal, pripremljen od stanica koštane srži odraslog dobrovoljnog davatelja, mogao donijeti značajan pomak u liječenju Chronove bolesti.

Naime, Prochymal ima trostruko djelovanje: antiupalno što znači da smanjuje upalu crijeva karakterističnu za Chronovu bolest, zatim potiče regeneraciju bolesnog tkiva na crijevu koje je zbog upale suženo i puno oljuštenih stanice zbog čega pacijenti imaju krvave, sluzave, proljevaste stolice, te prevenira ožiljavanje tkiva, odnosno, ožiljka. Naime, crijevo se toliko suzi da ima svega jedan do dva milimetra i ne može se popraviti nikakvom terapijom, osim operacijom. Zbog toga oboljeli od Chronove bolesti moraju iće na operaciju tri, četiri ili pet puta. Uz to, lijek je kompatibilan sa svima i ne ovisi o krvnoj grupi, dakle, nema križne reakcije. Dakle, prednost tog lijeka pred ostalima je u tome što se očekuje da Prochymal potakne regeneraciju tih stanica ili počne proizvoditi nove. No još slijedi faza 3 istraživanja i tek nakon toga moći će se sa sigurnošću utvrditi koliko je Prochymal učinkovit."

Dr. Ivana Pavlić Renar, docentica na katedri za internu medicinu Medicinskog fakulteta Sveučilišta u Zagrebu i dijabetolog-endokrinolog u Zavodu za endokrinologiju Klinike za unutarnje bolesti KBC Zagreb, kliničko ispitivanje primjene Prochymala kod osoba sa šećernom bolešću u SAD-u komentira ovako:
"To će ispitivanje pratiti sposobnost lučenja inzulina uz Prochymal, u usporedbi s placebom. Ispitanici će biti mlađe osobe, s nedavno otkrivenom šećernom bolesti tipa 1 - točnije prije 2 do 16 tjedana. Kraj ispitivanja je planiran za 2010. godinu. Očekuje se odgovor na pitanje može li ovaj preparat značajno zaustaviti proces propadanja stanica što proizvode inzulin i omogućiti njihovu regeneraciju. To bi zaista bio put prema izlječenju tipa 1 šećerne bolesti - što sada nije moguće."

Kod šećerne bolesti tipa 1 postupno propadaju beta stanice gušterače koje proizvode inzulin, sve do njegovog apsolutnog nedostatka. Bez inzulina koji pokreće glukozu u stanice razina šećera u krvi postaje prekomjerno visoka i nastaje hiperglikemija, koja može uzrokovati probleme poput arterioskleroze, sljepila i zatajenja bubrega. Slabost, gubitak težine, prekomjerna glad ili žeđ neke su od posljedica ovog oblika dijabetesa, koji se može pojaviti u bilo kojoj dobi, ali obično se javlja u razdoblju između djetinjstva i 30. godine života, najčešće u doba djetinjstva i adolescencije. Puno je rjeđi od šećerne bolesti tipa 2 i odnosi se na 7-10 posto dijabetičara.
Ivana Pavlić Renar smatra neozbiljnim nagađati kada bi se lijek mogao početi primjenjivati u ranom tipu 1 šećerne bolesti, jer mu tek treba dokazati učinkovitost:
"Postoji mogućnost negativnog rezultata. Prognoza šećerne bolesti tipa 1 uz uvjet striktne pažnje bolesnika oko pravilne nadoknade inzulina i kontrole životnog stila je danas jako dobra - neusporedivo bolja nego prije nekoliko desetljeća. Uvjet uključuje najmanje četiri injekcije inzulina ili trajno nošenje inzulinske pumpe, najmanje jednako toliko mjerenja šećera u krvi, svjesno računanje svakog obroka i aktivnosti, dosljedno provođenje zdravog načina života. Razumljivo je da je san svake osobe osloboditi se potrebe većine toga. Stoga ne treba buditi nadu u rješenje bitnog životnog pitanja bez jakih dokaza. Naime bilo je pokušaja različitih liječenja, ali do sada ni jedno nije bilo primjenjivo - neka zbog neučinkovitosti, neka zbog popratnih pojava. Liječenje preparatom matičnih stanica zaista se čini izglednim i nadam se pozitivnom ishodu, ali ponovo naglašavam: prerano je za konkretna očekivanja. Treba još jednom naglasiti da se ovo odnosi samo na šećernu bolest tipa 1. Takav oblik dijabetesa ima manje od desetine ukupnog broja oboljelih od šećerne bolesti. Taj je broj u Hrvatskoj procijenjen na oko 150.000, a računa se da još toliki broj ljudi ima neotkrivenu bolest. Najčešći oblik šećerne bolesti - tip 2, nije predmetom ispitivanja djelovanja ovog preparata, jer nema jakog razloga za njegovu primjenu u tom obliku bolesti."

Regeneracija oštećenih pa i odumrlih srčanih mišića, što je česta posljedica srčanog udara ali i nekih kardiovaskularnih bolesti, također je jedan od učinaka Prochymala. O tome govori dr. Davor Miličić, predstojnik Klinike za bolesti srca i krvnih žila KBC-a Zagreb i predsjednik Hrvatskog kardiološkog društva:
"Pripravci dobiveni od matičnih stanica intenzivno se istražuju, kako u kardiologiji, tako i u ostalim dijelovima kliničke medicine. Matične stanice imaju višestruke razvojne mogućnosti i mogu se, ovisno o tkivo u koje se usmjere, razviti u stanice srčanog mišića, novo krvožilje, stanice gušterače koje luče inzulin i različite druge specijalizirane tjelesne stanice. Stoga je riječ o iznimno privlačnoj terapijskoj ideji, koje je još prije desetak godina doslovce pripadala u znanstvenu fantastiku, a danas je nadomak rutinske kliničke primjene u liječenju različitih teških bolesti".
Što se tiče bolesti koje uzrokuju odumiranje srčanog mišića, najviše ispitivanja o djelovanju Prochymala provodilo se nakon infarkta miokarda koji je rezultirao većom zonom odumiranja srčanog mišića. U takvim slučajevima dio srčanog mišića trajno odumire zbog nedostatka dovoda krvi, čime se oslabljuje srčana pumpa. Posljedica toga je invaliditet kod mnogih pacijenata, jer se zbog slabog rada srca nedovoljno opskrbljuju krvlju i svi ostali organi, zbog čega slabije funkcioniraju.
U kardiologiji, objašnjava Miličić, već postoje mnogobrojna klinička istraživanja koja su utvrdila da se pripravcima matičnih stanica može omogućiti obnova, odnosno stvaranje novih stanica srčanog mišića - i to u područjima srca gdje je tkivo nepovratno oštećeno, kao nakon odumiranja srčanih stanica u infarktu miokarda.
"Postoje različiti protokoli i različiti pripravci i općenito su rezultati povoljni, premda ne bismo mogli reći i senzacionalni. Nadalje, svaki lijek i metoda u medicini ima i svoje nuspojave, odnosno komplikacije, pa prije masovne uporabe moramo biti sigurni da je korist od nekoga novog lijeka višestruko veća od moguće štete. Stoga slijede kliničke studije završne, odnosno tzv. treće faze, koje se temelje na multicentričnom ispitivanju velikog broja bolesnika koji se liječe prema jedinstvenom protokolu. Prochymal je jedan od niza postojećih pripravaka matičnih stanica, a dobiva se od stanica koštane srži zdravih, odraslih davatelja. Na temelju dosadašnjih rezultata, u SAD-u će biti odobren za primjenu u hematoloških bolesnika, odnosno za liječenje reakcije presatka koštane srži protiv davatelja te za Crohnovu bolest, kroničnu upalnu bolest crijeva.
Budućnost rutinske primjene Prochymala za određene kategorije kardioloških bolesnika još je nepoznanica. U kardiologiji ovaj je pripravak ispitivan na uzorku od 50-ak bolesnika s oštećenim miokardom nakon preboljeloga infarkta. Prije bilo kakvih zaključaka o mjestu i ulozi Prochymala u kardiologiji, ovaj lijek potrebno je ispitati na velikom uzorku i u više centara."

Kada je riječ o primjeni Prochymala, revolucionarni pomaci najavljeni su i u transplantaciji koštane srži koja se najčešće koristi u liječenju leukemije. Naime, gotovo u 50 posto transplantacija koštane srži dolazi do reakcije presatka koštane srži protiv davatelja, koja u 20-30 posto slučajeva dovodi do smrti primatelja, što bi se primjenom Prochymala moglo drastično promijeniti. To objašnjava internist u Zavodu za hematologiju KBC-a Zagreb dr. Mirando Mrsić: "Transplantacija koštane srži drukčija je od klasične transplantacije organa: dok kod transplantacije organa primatelj često želi odbaciti tuđi organ, kod transplantacije koštane srži upravo ta transplantirana srž želi odbaciti primatelja. Koštana srž davatelja jednostavno prepozna primatelja-bolesnika kao nešto strano, zbog čega limfociti iz koštane srži pokušavaju uništiti svog domaćina. Taj imunološki proces nazivamo reakcijom transplantata protiv primatelja. Budući da se radi o imunološkoj reakciji, ona je vrlo burna i po život opasna, a najčešće se javlja na koži, crijevima i u jetri uzrokujući teška oštećenja tih organa. No ova reakcija koja je tako pogubna može istodobno biti i dobra za bolesnika, jer osim što napada stanice svog domaćina napada i leukemijske stanice koje efikasno uništava. Mi tu reakciju nastojimo ublažiti lijekovima, ali unatoč podudarnosti darivatelja i primatelja te primjeni intenzivne imunopresije reakcija transplantanta protiv primatelja javlja se u 40-50 posto slučajeva. Na žalost, u 20-30 posto slučajeva prejaka je i uzrokuje smrt."
Ovaj bi pripravak zato mogao biti revolucionaran, govori dr. Mrsić, jer bi značajno utjecao na reakciju presatka koštane srži protiv primatelja te smanjio smrtnost kao njezinu posljedicu. Uz to, trebao bi otvoriti mogućnost primjene i onih matičnih stanica koje nisu 100 posto podudarne s primateljem:

"To otvara velike mogućnosti u transplantaciji koštane srži, koja je apsolutno ovisna o kompatibilnosti između primatelja i davatelja srži. Ako se pokaže da ovaj lijek može dobro modulirati reakciju transplantanta protiv primatelja, ali da neće dovesti do veće učestalosti ponovnog povrata bolesti, otvorit će se nova era u transplantaciji koštane srži jer ćemo moći ponuditi taj tip liječenja većem broju bolesnika. To se prvenstveno odnosi na oboljele od leukemije, ali i od vrlo rijetke aplastične anemije, teškog oštećenja koštane srži. U Hrvatskoj se godišnje od leukemije liječi oko 70 bolesnika, dok se koštana srž transplantira tek oko 20-orici njih. Drugim riječima, srž se transplantira samo jednoj četvrtini bolesnika, jer se samo njima uspije pronaći identičnog donora. Primjenom ovog lijeka te smanjenjem učestalosti reakcije transplantanta protiv primatelja otvara mogućnost primjene darivatelja koštane srži koji nisu 100 -posto identični s primateljem, čime bi se mogao povećati broj bolesnika koji bi mogli na transplantaciju."
Klinička istraživanja koja su trenutačno u tijeku, ističe, pokazat će kako će točno taj lijek djelovati, ali i da li će biti negativnih utjecaja na neke druge organe. "Obećavajuće je što je u drugoj fazi istraživanja, koja ne obuhvaća velik broj bolesnika, 94 posto njih odgovorilo na samo dvije doze Prochymala, dok je kod 74 bolesnika postignut kompletan terapijski uspjeh. Ovako velik pomak smo dugo očekivali u transplantaciji, ali ništa nije bilo tako revolucionarno i veliko kao ovo." Mrsić vjeruje da bi Prochymal mogao biti registriran vrlo brzo te da bi mogao doći u komercijalnu primjenu u SAD-u već godinu dana od registracije, dok ga u Hrvatskoj očekuje pola godine nakon toga. Smatra i da bi se mogao naći na listi HZZO-a, jer "u istu svrhu trošimo neke druge lijekove koji nisu tako učinkoviti".